http://doi.org/10.26347/1607-2502201907-08017-027

ДОСТУПНОСТЬ МЕДИЦИНСКОЙ ПОМОЩИ И ЛЕКАРСТВЕННОГО ОБЕСПЕЧЕНИЯ ПАЦИЕНТАМ С РЕДКИМИ ЗАБОЛЕВАНИЯМИ,НЕ ВКЛЮЧЕННЫМИ В ЛЬГОТНЫЕ ГОСУДАРСТВЕННЫЕ ПРОГРАММЫ ФЕДЕРАЛЬНОГО И РЕГИОНАЛЬНОГО УРОВНЯ

Е.Ю. Кра­силь­ни­ко­ва¹, Н.С. Смир­но­ва²Информация об авторах

¹Институт ЕАЭС, Москва, Рос­сия; ²ООО ПРОВЕ, Санкт-Пе­тер­бург, Рос­сия

Цель ис­сле­до­ва­ния. Про­ве­сти мо­ни­то­ринг и ана­лиз до­ступ­но­сти ме­дицинской по­мо­щи и ле­кар­ствен­но­го обес­пе­че­ния па­ци­ен­там с ред­ки­ми (ор­фан­ны­ми) за­бо­ле­ва­ни­я­ми, не вклю­чен­ны­ми в льгот­ные го­су­дар­ствен­ные про­грам­мы фе­де­раль­но­го и регио­наль­но­го уров­ня. Ма­те­ри­а­лы и ме­то­ды. Дан­ные по­лу­че­ны в ре­зульта­те опро­са па­ци­ент­ских и об­ще­ствен­ных ор­га­ни­за­ций. В ис­сле­до­ва­нии при­мене­ны ме­то­ды ка­че­ствен­но­го, ко­ли­че­ствен­но­го и срав­ни­тель­но­го ана­ли­за.Ре­зульта­ты. В си­сте­ме здра­во­охра­не­ния Рос­сий­ской Фе­де­ра­ции фор­ми­ру­ет­ся груп­па па­ци­ен­тов с ред­ки­ми (ор­фан­ны­ми) за­бо­ле­ва­ни­я­ми, не вклю­чен­ны­ми в дей­ству­ю­щие льгот­ные про­грам­мы фе­де­раль­но­го и регио­наль­но­го уров­ня. От­сут­ству­ют пол­ные дан­ные о ко­ли­че­стве па­ци­ен­тов и рас­про­стра­нен­но­сти ред­ких за­бо­ле­ва­ний на тер­ри­то­рии Рос­сии. Из-за от­сут­ствия стан­дар­ти­зи­ро­ван­но­го под­хо­да к ор­га­ни­за­ции ме­дицинской по­мо­щи и ле­кар­ствен­но­го обес­пе­че­ния та­кие па­ци­ен­ты име­ют разные уров­ни до­ступ­но­сти ме­то­дов диа­гно­сти­ки и ле­че­ния.За­клю­че­ние. Ль­гот­ное ле­кар­ствен­ное обес­пе­че­ние па­ци­ен­тов с ред­ки­ми (ор­фан­ны­ми) за­бо­ле­ва­ни­я­ми, не вклю­чен­ны­ми в льгот­ные го­су­дар­ствен­ные про­грам­мы фе­де­раль­но­го и регио­наль­но­го уров­ней, за­реги­стри­ро­ван­ной на тер­ри­то­рии РФ па­то­ге­не­ти­че­ской терапи­ей проис­хо­дит за счет средств регио­наль­но­го бюд­же­та субъ­ек­та РФ при усло­вии на­личия у па­ци­ен­та ин­ва­лид­но­сти. На уров­не субъ­ек­тов РФ не фор­ми­ру­ет­ся стан­дар­ти­зо­ван­ный под­ход к ор­га­ни­за­ции ме­дицинской по­мо­щи и ле­кар­ствен­но­му обес­пе­че­нию, не сфор­миро­ва­ны марш­ру­ты па­ци­ен­тов, не рас­счи­та­на по­треб­ность фи­нан­со­вых средств, не опре­де­ле­ны ис­точ­ни­ки фи­нан­си­ро­ва­ния. Фор­миро­ва­ние реги­стров па­ци­ен­тов, под­го­тов­ка кли­ни­че­ских ре­ко­мен­да­ций, на­личие фе­де­раль­ных цен­тров, ку­ри­ру­ю­щих диа­гно­сти­ку и ле­че­ние та­ких за­бо­ле­ва­ний, и иные ор­га­ни­за­ци­он­ные ме­ры при­зва­ны со­здать осно­ва­ние для вклю­че­ния ис­сле­ду­е­мых за­бо­ле­ва­ний в льгот­ные го­су­дар­ствен­ные про­грам­мы фе­де­раль­но­го и регио­наль­но­го уров­ня. Для ци­ти­ро­ва­ния: Кра­силь­ни­ко­ва Е.Ю., Смир­но­ва Н.С. До­ступ­ность ме­дицинской по­мо­щи и ле­кар­ствен­но­го обес­пе­че­ния па­ци­ен­там с ред­ки­ми (ор­фан­ны­ми) за­бо­ле­ва­ни­я­ми, не вклю­чен­ны­ми в льгот­ные го­су­дар­ствен­ные про­грам­мы фе­де­раль­но­го и регио­наль­но­го уров­ней. Пробле­мы стан­дар­ти­за­ции в здра­во­охра­не­нии. 2019; 7−8: 17−27. DOI: 10.26347/1607−2502201907−08017−027

Accessibility of medical care and drug COVERAGE for patients with rare diseases NOT INCLUDEDIN FEDERAL AND REGIONAL GOVERNMENT REIMBURSEMENT PROGRAMS

E.Yu. Krasilnikova¹, N.S. Smirnova²About authors

¹EAEU Institute, Moscow, Russia; ²OOO PROVE, Saint-Petersburg, Russia

Objective. The monitoring and analysis of accessibility of medical care and drug coverage for patients with rare (orphan) diseases not included in federal and regional government reimbursement programs. Materials and methods. The data have been obtained through a survey among patient and social organizations. The methods of the study are qualitative, quantitative and comparative analysis.Results. A group of patients with rare (orphan) diseases not included in existing federal and regional government reimbursement programs is being formed within the healthcare system of the Russian Federation. There are no complete data on the number of such patients and their distribution over the territory of the Russian Federation. As there is no standardized approach to organizing medical care and drug coverage, such patients have unequal access to diagnostics and treatments.Conclusion. Reimbursed drug coverage of patients with rare (orphan) diseases not included in federal and regional government reimbursement programs with pathogenetic therapy approved in the Russian Federation is paid for from regional budget resources of a constituent entity of the Russian Federation under the condition that a patient is officially recognized as a disabled person. On the regional level, a standardized approach to organizing medical care and drug coverage is not being elaborated, patient routing has not been developed, financial needs have not been calculated, and funding sources have not been determined. The developing of registries of patients and clinical guidelines, availability of federal centers supervising diagnostics and treatment of such diseases and other organizational measures are intended to lay the basis for including the diseases of interest into federal and regional government reimbursement programs. For citation: Krasilnikova E.Yu., Smirnova N.S. Accessibility of medical care and drug coverage for patients with rare diseases not included in federal and regional government reimbursement programs. Health care Standardization Problems. 2019; 7−8: 17−27. DOI: 10.26347/1607−2502201907−08017−027
Keywords: rare diseases not included in existing federal and regional government reimbursement programs, Pompe disease, neuronal ceroid lipofuscinosis type 2, lysosomal acid lipase deficiency, mucopolysaccharidosis IVA, phosphorus metabolism disorders (hypophosphatasia), spinal muscular atrophy, tuberous sclerosis, primary myelofibrosis, chronic thromboembolic pulmonary hypertension, idiopathic pulmonary fibrosis, disease prevalence, patient registries, accessibility of diagnostics, accessibility of drug therapy.